Cystadrops - Mercaptamine

Vad är Cystadrops - Mercaptamine och vad används det för?

Cystadrops är en oftalmisk (ögon) medicin som används hos patienter från 2 års ålder med cystinos. Cystinos är en ärftlig sjukdom som kännetecknas av "ackumulering" i kroppen av ett naturligt ämne som kallas cystin, vilket orsakar bildandet av skadliga kristaller, särskilt i njurarna och hornhinnan (det transparenta membranet som bildar den främre delen av ögat). Cystadrops är används för att minska ackumuleringen av cystinkristaller i hornhinnan.

Eftersom antalet patienter med cystinos är lågt betraktas sjukdomen som 'sällsynt' och Cystadrops betecknades som 'särläkemedel' (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 7 november 2008.

Cystadrops innehåller den aktiva substansen merkaptamin (även känd som cysteamin)

Hur används Cystadrops - Mercaptamine?

Cystadrops kan endast erhållas på recept. Behandlingen ska inledas under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av cystinos.

Cystadrops finns i form av ögondroppar. Den rekommenderade dosen är 1 droppe i varje öga 4 gånger om dagen under vakna timmar. Dosen kan gradvis minskas av din läkare till 1 droppe per dag baserat på resultaten från de oftalmologiska undersökningarna. Behandlingen ska inte avbrytas under lång tid.

Mer information finns i bipacksedeln

Hur fungerar Cystadrops - Mercaptamine?

Skador till följd av ackumulering av cystinkristaller i hornhinneceller kan orsaka allvarliga synproblem. Den aktiva substansen i Cystadrops, merkaptamin, reagerar med cystin, löser upp det och bildar ämnen som kan elimineras från cellerna. När den appliceras på ögat reduceras mängden cystin som finns i hornhinnans celler och ögonskador är begränsade.

Vilken fördel har Cystadrops - Mercaptamine visat under studierna?

Cystadrops jämfördes med en annan mindre koncentrerad merkaptaminbaserad ögondroppslösning i en huvudstudie med 32 patienter från 2 års ålder med cystinos.Det huvudsakliga måttet på effektivitet baserades på minskningen av hornhinnecystinkristaller observerade i mikroskop och kvantifierades med en poäng kallade IVCM mellan 0 och 28 (där 0 motsvarade "frånvaron av kristaller". Vid studiens start hade patienter i båda grupperna en genomsnittlig poäng på 10.

Cystadrops var effektivare än jämförelsen för att reducera hornhinnekristaller i cystin efter 3 månaders behandling: hos patienter som behandlades med Cystadrops minskades IVCM -poängen med 4,6 poäng, medan de hos de som behandlades med jämförande medicin reducerades med 0,5 poäng. Cystadrops -terapi hjälpte också till att minska fotofobi (en känsla av obehag i ögat i samband med exponering för starkt ljus).

Vilka är riskerna med Cystadrops - Mercaptamine?

De vanligaste biverkningarna av Cystadrops (som kan drabba fler än 1 av 10 personer) är relaterade till ögat och inkluderar smärta, kliande och irriterade ögon, ökad tårskada, dimsyn och hyperemi (rodnad) i ögat. Vanligtvis mild eller måttlig i intensitet och är inte långvariga.

För fullständig lista över begränsningar och biverkningar som rapporterats för Cystadrops, se bipacksedeln

Varför har Cystadrops - Mercaptamine godkänts?

Mercaptaminbaserade ögondroppslösningar tillverkade lokalt på apotek eller sjukhus har använts i många år för att behandla okulära symptom på cystinos. Vidare visade en studie att Cystadrops är effektivt för att minska hornhinnecystinkristaller. Läkemedlet förbättrade också andra symptom på cystinos som fotofobi. När det gäller säkerhet är biverkningar som påverkar ögat, även om de är mycket vanliga, vanligtvis hanterbara.

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Cystadrops fördelar är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Cystadrops - Mercaptamine?

Rekommendationerna och försiktighetsåtgärderna för vårdpersonal och patienter för att Cystadrops ska användas säkert och effektivt har beskrivits i produktresumén och bipacksedeln.

Mer information om Cystadrops - Mercaptamine

För fullständig version av Cystadrops EPAR, se myndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om behandling med Cystadrops, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för cystadrops finns på myndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sällsynt sjukdom.

Informationen om Cystadrops - Mercaptamine som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.