Vad är Ravicti - glycerolfenylbutyrat och vad används det för?
Ravicti är ett läkemedel som används för långvarig behandling av ureacykelrubbningar hos vuxna och barn i två månader och äldre när sjukdomen inte kan hanteras med kostförändringar ensam. från kroppen på grund av brist på vissa leverenzymer. I kroppen omvandlas avfallskväve till ammoniak, vilket är skadligt om det ackumuleras. Ravicti används hos patienter med brist på ett eller flera av följande enzymer: karbamoylfosfatsyntas I, ornitinkarbamyltransferas, argininosuccinatsyntetas, argininosuccinatlyas, arginas I och ornitintranslokas.
Ravicti innehåller den aktiva substansen glycerolfenylbutyrat.
Eftersom antalet patienter med ureacykelstörningar är lågt betraktas dessa sjukdomar som "sällsynta" och Ravicti utsågs till "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 10 juni 2010.
Hur används Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Ravicti är tillgängligt som en vätska (1,1 g / ml) som ska tas genom munnen eller genom ett rör som passerar genom näsan och in i magen eller som passerar genom magen till magen. Det kan endast erhållas på recept och bör ordineras av en läkare som har erfarenhet av behandling av patienter med ureacykelbesvär.
Protein är en källa till kväve, därför måste Ravicti användas tillsammans med en speciell lågprotein diet för att minska kväveintaget och i vissa fall kosttillskott (baserat på det dagliga proteinintaget som behövs för tillväxt och utveckling).
Dosen av Ravicti beror på patientens kost, längd och vikt. Under behandlingen bör blodprov göras regelbundet för att justera den dagliga dosen. Den dagliga dosen av Ravicti bör delas in i lika stora mängder och administreras. För varje måltid. Mer information finns i produktresumén (även en del av EPAR).
Ravicti -behandling kan behövas under hela livet om inte patienten får en framgångsrik levertransplantation
Hur fungerar Ravicti - Glycerolfenylbutyrat?
Den aktiva substansen i Ravicti, glycerolfenylbutyrat, omvandlas till fenylacetat i kroppen. Fenylacetat kombineras med aminosyran glutamin som finns i proteiner, som innehåller kväve, för att bilda ett ämne som kan elimineras från kroppen genom njurarna. Det minskar kväve nivåer i kroppen, vilket minskar mängden ammoniak som produceras.
Vilken nytta har Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate visat under studierna?
En studie av 88 vuxna med ureacykelbesvär jämförde Ravicti med natriumfenylbutyrat (ett annat läkemedel som används för att behandla ureacykelbesvär). Det främsta måttet på effektivitet var förändringen av ammoniaknivåer i blodet efter 4 veckors behandling. Studien avslöjade att Ravicti är minst lika effektivt som komparatorläkemedlet för att kontrollera ammoniakhalten i blodet: den uppskattade genomsnittliga ammoniaknivån var cirka 866 mikromol per liter hos Ravicti-behandlade patienter och 977 mikromol per liter hos natriumbehandlade patienter fenylbutyrat. Ytterligare data från stödjande studier har visat liknande effekter av Ravicti hos barn i åldern 2 månader och äldre.
Vilken risk är förknippad med Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
De vanligaste biverkningarna av Ravicti (som kan drabba fler än 5 av 100 personer) är diarré, gasbildning (gas som passerar), huvudvärk, minskad aptit, kräkningar, trötthet, dålig känsla och onormal hudlukt.
Ravicti får inte användas för behandling av akut hyperammonemi (plötslig ökning av ammoniakhalten i blodet). För fullständig lista över biverkningar som rapporterats med Ravicti och deras begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Ravicti - glycerolfenylbutyrat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Ravicti är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Ravicti har visat sig vara effektivt för att minska ammoniakhalten i blodet hos patienter med ureacykelrubbningar.Ravicti är ett läkemedel med fördröjd frisättning, vilket innebär att den aktiva substansen frigörs stadigt under hela dagen.Därför också eliminering av avfall kväve förekommer ständigt och detta ger en bättre kontroll av nivåerna av ammoniak i blodet under hela dagen. Av samma anledning ska Ravicti inte användas för att behandla akut hyperammonemi, för vilken snabbare verkande behandlingar krävs.
Eftersom det finns tillgängligt i flytande formulering, ansåg kommittén att Ravicti kan vara mer acceptabelt, särskilt för barn, än andra granulära läkemedel som ska tillsättas livsmedel. vätskeformuleringen underlättar också administrationen via tub hos patienter som inte kan svälja på grund av neurologiska problem.
Biverkningarna av Ravicti fanns främst i tarmen och ansågs hanterbara, men ytterligare data om Ravictis långsiktiga säkerhet väntas.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att säkerställa att Ravicti används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i produktresumén och bipacksedeln för Ravicti, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska följa.
Dessutom kommer företaget som marknadsför Ravicti att inrätta ett patientregister för att få mer information om läkemedlets långsiktiga fördelar och säkerhet.
Mer information om Ravicti - Glycerolfenylbutyrat
För mer information om behandling med Ravicti, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Informationen om Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
