Vad är Spinraza - Nusinersen och vad används det för?
Spinraza är ett läkemedel som används för att behandla 5q spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sjukdom som orsakar muskelsvaghet och atrofi, inklusive lungmusklerna. Sjukdomen är förknippad med en defekt i kromosom 5q och symtomen börjar vanligtvis strax efter födseln.
Eftersom antalet patienter med SMA är lågt betraktas sjukdomen som 'sällsynt', och Spinraza betecknades som 'särläkemedel' (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 2 april 2012.
Spinraza innehåller den aktiva substansen nusinersen.
Hur används Spinraza?
Spinraza kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas av en läkare med erfarenhet av hantering av SMA.
Läkemedlet finns som injektionsvätska, lösning i 12 mg injektionsflaskor. Det ges som en intratekal injektion (i nedre delen av ryggen, direkt i ryggraden) av en läkare eller sjuksköterska som har erfarenhet av att utföra detta förfarande.
Den rekommenderade dosen är 12 mg (en injektionsflaska) som ska administreras så snart som möjligt efter att patienten har diagnostiserats med SMA. Den första dosen ska följas av ytterligare 3 doser, efter 2, 4 och 9 veckor och därefter med en dos var fjärde månad därefter. Behandlingen ska fortsätta så länge patienten har nytta av den. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Spinraza - Nusinersen?
Patienter med SMA saknar ett protein som kallas 'motorneuronöverlevnadsfaktor' (SMN), vilket är avgörande för motorneurons överlevnad och normala funktion (nervceller i ryggmärgen som styr muskelrörelser). SMN -proteinet produceras av två gener, SMN1 och SMN2. Patienter med SMA saknar SMN1-genen men har SMN2-genen som mestadels producerar ett kort SMN-protein som inte fungerar lika bra som ett protein i full längd.
Spinraza är en syntetisk antisense-oligonukleotid (en typ av genetiskt material) som gör att SMN2-genen kan tillverka proteinet i full längd som kan fungera normalt. Detta ersätter det saknade proteinet och lindrar därmed symtomen på sjukdomen.
Vilken nytta har Spinraza - Nusinersen visat under studierna?
En huvudstudie med 121 spädbarn (medelålder 7 månader) med SMA visade att Spinraza är effektivt för att förbättra rörelsen jämfört med placebo (dummyinjektion).
Efter ett års behandling hade 51% av spädbarn som fick Spinraza (37 av 73) framsteg när det gäller att utveckla huvudkontroll, rulla, sitta, krypa, stå och gå, medan inga liknande framsteg observerades hos spädbarn som fick placebo. , de flesta spädbarn som behandlats med Spinraza överlevde längre och krävde assisterad andning senare än de som fick placebo.
Ytterligare en studie pågår för att utvärdera effekten av Spinraza hos barn med mindre allvarlig SMA och diagnostiseras i ett senare skede (medelålder 3 år). Interimanalysen visade resultat som överensstämde med de för spädbarn i vilka sjukdomen tidigare har börjat.
Vilka är riskerna med Spinraza - Nusinersen?
De vanligaste biverkningarna med Spinraza (som kan drabba fler än 1 av 10 personer) är huvudvärk och ryggont. men hos nyfödda kunde dessa biverkningar inte bedömas eftersom de inte kunde kommunicera dem. Dessa biverkningar antas orsakas av injektionerna i ryggraden som ges för att administrera medicinen.
Den fullständiga listan över biverkningar och begränsningar som rapporterats för Spinraza finns i bipacksedeln.
Varför har Spinraza - Nusinersen godkänts?
I sin bedömning erkände kommittén för humanläkemedel (CHMP) sjukdomens allvarliga karaktär och det akuta behovet av effektiva behandlingar.
Spinraza har visat sig medföra kliniskt meningsfulla förbättringar hos små barn med sjukdomen i olika svårighetsgrad. Även om läkemedlet inte har testats hos patienter med de allvarligaste och mildaste formerna av SMA, förväntas det ge liknande fördelar för dessa patienter.
Biverkningar ansågs vara hanterbara eftersom de flesta av dem är relaterade till administreringssättet för läkemedlet.
Därför beslutade CHMP att fördelarna med Spinraza är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Spinraza - Nusinersen?
Företaget som marknadsför Spinraza kommer att slutföra pågående studier om läkemedlets långsiktiga säkerhet och effekt hos patienter som har symptom på SMA och hos patienter som ännu inte har symtom.
Rekommendationerna och försiktighetsåtgärderna för vårdpersonal och patienter för att Spinraza ska användas säkert och effektivt har också rapporterats i produktresumén och bipacksedeln.
Mer information om Spinraza - Nusinersen
För fullständig version av Spinrazas EPAR, se myndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om Spinraza -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Spinraza finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sällsynta sjukdomar.
Informationen om Spinraza - Nusinersen som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
