Vad är Brineura - Cerliponase Alfa och vad används det för?
Brineura är ett läkemedel för behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (CLN2), ett ärftligt tillstånd hos barn som leder till progressiv hjärnskada.
Eftersom antalet patienter med CLN2 är lågt anses sjukdomen vara "sällsynt" och Brineura betecknades som "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 13 mars 2013.
Brineura innehåller den aktiva substansen cerliponas alfa.
Hur används Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura infunderas direkt i hjärnan. Innan den första infusionen måste patienten opereras för att implantera en enhet som löper från utsidan av skallen genom vätskehålan till hjärnan, där medicinen släpps.
Infusionerna ges en gång varannan vecka av en vårdpersonal med erfarenhet av att leverera läkemedel till hjärnan. För att minska risken för infusionsreaktioner kan patienter ges andra läkemedel före eller under behandling med Brineura eller så kan infusionen saktas ner. Behandlingen kan fortsätta så länge patienten gynnas.
Brineura kan endast erhållas på recept.Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2 -patienter saknar ett enzym som är nödvändigt för normal hjärnutveckling som kallas tripeptidylpeptidas 1 (TPP1). Den aktiva substansen i Brineura, cerliponas alfa, är en kopia av TPP1 och används för att ersätta det saknade enzymet.
Läkemedlet infunderas direkt i hjärnan för att kringgå blod-hjärnbarriären, en skyddande barriär som separerar blodomloppet från hjärnan och förhindrar att ämnen som läkemedel kommer in i hjärnvävnaden.
Vilken fördel har Brineura - Cerliponase Alfa visat under studierna?
I tidiga studier visade det sig att Brineura minskar hastigheten med vilken sjukdomen fortskrider mätt enligt en standardskala.
I en studie av 23 barn (medelålder 4 år) som behandlats med Brineura i nästan ett år upplevde 20 av dem (87%) inte den 2-punktsförlust i motor- och språkkunskaper som historiskt observerats hos patienter som inte fick behandling.
Bedömningen utfördes av läkare som tilldelade patienter separata poäng för motoriska och språkkunskaper (där 0 är svårare och 3 är normalt). En patients slutresultat var summan av de två poängen.
I en uppföljningsstudie varade fördelarna med Brineura i ytterligare ett år; resultaten visade att sjukdomen kunde bromsas hos de flesta patienter. Denna studie pågår fortfarande.
Vilka är riskerna med Brineura - Cerliponase Alfa?
De vanligaste biverkningarna av Brineura (som kan drabba fler än 1 av 5 personer) är feber, låga proteinnivåer i CSF (vätska från hjärnan och ryggmärgen), onormalt EKG (ett test av hjärtaktivitet)., Kräkningar , infektioner i övre luftvägarna (näsa och halsinfektioner) och överkänslighetsreaktioner (allergiska). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Brineura finns i bipacksedeln.
Brineura får inte användas till patienter som har upplevt livshotande (allergiska) överkänslighetsreaktioner med Brineura och vars symtom återkommit när läkemedlet gavs igen. Det ska inte heller ges till patienter som har fått en shunt inopererad för att tömma överflödig vätska från hjärnan. Slutligen ska Brineura inte ges till patienter om det finns några problem med enheten, såsom läckage eller infektion.
Varför har Brineura - Cerliponase Alfa godkänts?
Tillgängliga data visar att Brineura bidrar till att bromsa förlusten av motoriska och språkkunskaper hos patienter med CLN2, en sjukdom för vilken det inte finns andra behandlingar.
När det gäller säkerheten uppstår inga oacceptabla problem från data. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) drog därför slutsatsen att fördelarna med Brineura är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Brineura godkändes under ”exceptionella omständigheter” eftersom det inte var möjligt att få fullständig information om Brineura på grund av sjukdomens sällsynthet. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya tillgängliga informationen och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet därmed.
Vilken information väntar fortfarande på Brineura?
Eftersom Brineura har godkänts under exceptionella omständigheter kommer företaget som marknadsför det att tillhandahålla ytterligare data från studier om läkemedlets säkerhet, inklusive risken för allergiska reaktioner vid långvarig användning och om dess långsiktiga effektivitet för att sakta ner eller stoppa försämringen av motoriska och språkkunskaper. Studierna kommer att omfatta barn under två år, för vilka det för närvarande saknas data.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Brineura - Cerliponase Alfa?
Företaget som marknadsför Brineura kommer att se till att alla vårdpersonal som förväntas använda läkemedlet får utbildningsmaterial om hur man använder det och hur man förhindrar problem relaterade till enheten, såsom infektion eller obstruktion.
Rekommendationerna och försiktighetsåtgärderna för vårdpersonal och patienter för att Brineura ska användas säkert och effektivt har också rapporterats i produktresumén och bipacksedeln.
Mer information om Brineura - Cerliponase Alfa
För fullständig version av Brineuras EPAR, se myndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om Brineura -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Brineura finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Informationen om Brineura - Cerliponase Alfa som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
