Vad är Kuvan?
Kuvan är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen sapropterindihydroklorid. Den finns som ljusgula lösliga tabletter (100 mg).
Vad används Kuvan till?
Kuvan används för att behandla hyperfenylalaninemi (HPA, höga nivåer av fenylalanin i blodet) hos patienter med de genetiska störningarna fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) brist. Patienter med dessa störningar kan inte omvandla aminosyran. Fenylalanin (finns i matproteiner ) till tyrosin (en annan aminosyra). Detta orsakar en uppbyggnad av fenylalanin i blodet som kan orsaka problem med hjärnan och nervsystemet.
Kuvan kan användas till vuxna och barn. Kuvan är indicerat för barn med HPA på grund av PKU som är minst fyra år gamla. Läkemedlet har inte studerats hos barn med HPA på grund av PKU under fyra år. Kuvan kan användas till barn i alla åldrar med HPA på grund av BH4 -brist.
Kuvan -behandlingen ska bara fortsätta hos patienter som svarar tillräckligt på läkemedlet.
Eftersom antalet patienter med HPA är lågt betraktas sjukdomen som "sällsynt" och Kuvan utsågs till "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 8 juni 2004.
Läkemedlet kan endast fås på recept.
Hur används Kuvan?
Kuvanterapi bör initieras och övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av PKU- och BH4 -brist. Mängden fenylalanin och protein i patientens kost bör övervakas för att säkerställa att fenylalaninnivåerna i blodet och näringsbalansen kontrolleras. Kuvan är avsedd för långvarig användning.
Dosen av Kuvan beror på patientens vikt. Patienter med PKU bör börja med 10 mg per kilo kroppsvikt en gång dagligen och de med BH4 -brist bör börja med 2 - 5 mg / kg en gång dagligen. Efter en vecka kan dosen justeras upp till 20 mg / kg en gång dagligen om patienten inte har svarat på behandlingen. Tillfredsställande svar s "betyder en minskning av fenylalaninnivåerna i blodet med minst 30% eller till en nivå som fastställts av läkaren. Om detta svar uppnås efter en månad, klassificeras patienten som" responsiv "och kan fortsätta att ta Kuvan.
Kuvan intas tillsammans med en måltid vid samma tidpunkt varje dag, helst på morgonen. Tabletterna löses upp i ett glas vatten innan patienten dricker lösningen. För vissa patienter med BH4 -brist behöver dosen ibland delas in i två eller tre doser under dagen för bästa effekt. Kuvan ska användas med försiktighet till patienter över 65 år och till patienter med lever- eller njurproblem.
Hur fungerar Kuvan?
De höga halterna av fenylalanin i blodet beror på ett problem med omvandlingen av fenylalanin till tyrosin med enzymet "fenylalaninhydroxylas". Patienter med PKU har en defekt version av enzymet och patienter med BH4 -brist har låga nivåer av BH4. "kofaktor" som tjänar enzymet för att fungera korrekt. Kuvans aktiva ingrediens, sapropterindihydroklorid, är en syntetisk kopia av BH4. I PKU verkar det genom att öka aktiviteten hos det defekta enzymet, och i BH4 -brist ersätter det kofaktorn Detta hjälper till att återställa enzymets förmåga att omvandla fenylalanin till tyrosin, vilket minskar fenylalaninnivåerna i blodet.
Hur har Kuvan studerats?
Kuvans effekter testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
För behandling av PKU -patienter har Kuvan studerats i två huvudstudier där Kuvan jämfördes med placebo. Alla patienter som deltog i studierna hade visat svar på en första åtta dagars kur av Kuvan men hade tillbringat en period på minst en vecka utan medicinen innan studierna började.
Den första studien omfattade 89 patienter i åldern åtta år och äldre som inte följde en strikt diet. Det främsta måttet på effektivitet var minskningen av fenylalaninnivåer i blodet över sex veckor.
Den andra studien omfattade 46 barn mellan fyra och 12 år som bantade med en kontrollerad fenylalaninhalt. Från den tredje behandlingsveckan justerades kosten varannan vecka baserat på blodfenylalaninnivåer. Det huvudsakliga måttet på effektivitet var förändringen i mängden fenylalanin som barnen kunde få genom mat samtidigt som man höll fenylalanin i blodet på önskade nivåer. Studien varade i 10 veckor.
För behandling av patienter med BH4 -brist presenterade företaget resultaten av tre studier som finns tillgängliga i den publicerade litteraturen om sapropterindihydroklorid. En av dessa studier omfattade 16 patienter som behandlats i genomsnitt 15,5 månader.
Vilken nytta har Kuvan visat under studierna?
För behandling av PKU var Kuvan mer effektiv än placebo. I den första studien var fenylalaninnivåerna i blodet cirka 867 "mikromol per liter" i början av studien. Normala nivåer är cirka 60 mikromol per liter hos personer utan PKU. Efter sex veckor hade fenylalaninnivåerna minskat. 236 mikromol per liter hos patienterna som tog Kuvan och ökade med 3 mikromol per liter hos patienterna som tog placebo.I den andra studien kunde barn som tog Kuvan i genomsnitt ta 17,5 mg mer fenylalanin via kosten. per kilo kroppsvikt varje dag efter 10 veckor, jämfört med 3,3 mg mer för barn som tar placebo.
I studier av patienter med BH4 -brist visade patienter förbättring av fenylalaninnivåerna i blodet och andra sjukdomsmarkörer när de tog sapropterindihydroklorid.
Vilken risk är förknippad med Kuvan?
De vanligaste biverkningarna med Kuvan (förekommer hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk och rinnande näsa (rinnande näsa). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Kuvan finns i bipacksedeln.
Kuvan får inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot sapropterindihydroklorid eller något annat ämne.
Varför har Kuvan godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Kuvan är större än riskerna för behandling av HPA hos vuxna och barn med PKU- och BH4 -brist som har reagerat på denna behandling. Kommittén rekommenderade att marknadsföring beviljades tillstånd för Kuvan.
Annan information om Kuvan:
Den 2 december 2008 beviljade Europeiska kommissionen Merck KGaA ett "godkännande för försäljning" för Kuvan, giltigt i hela Europeiska unionen.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Kuvan, klicka här.
För den fullständiga versionen av Kuvans EPAR, klicka här.
Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 10-2008.
Informationen om Kuvan - sapropterindihydroklorid som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
