Vad är Holoclar och vad används det för?
Holoclar är en behandling som innehåller stamceller, som används för att ersätta skadade celler på hornhinnans yta (epitel), det transparenta membranet som täcker iris (den färgade delen av ögat). Det används hos vuxna patienter med måttlig till svår limbal stamcellsbrist orsakad av okulära brännskador (inklusive kemiska brännskador). Patienter med detta tillstånd har inte ett tillräckligt antal limbalstamceller, som normalt ingriper i hornhinnans regenereringsprocess och ersätter de yttre hornhinnecellerna som skadas och åldras. Holoclar är en typ av avancerad terapimedicin som kallas en "vävnadsteknisk produkt", som är en typ av läkemedel som innehåller celler tagna från patientens limbus (i hornhinnans hörn) och sedan odlas i laboratoriet så att de kan användas för att reparera den ytskadade hornhinnan. Eftersom antalet patienter med limbal stamcellsbrist är lågt betraktas sjukdomen som 'sällsynt' och Holoclar betecknades som 'särläkemedel' (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 7 november 2008.
Hur används Holoclar?
Holoclar ska endast användas på sjukhus av en lämpligt utbildad och kvalificerad ögonläkare och ska endast ges till patienter vars limbalceller har använts vid tillverkningen av läkemedlet. I den första behandlingsfasen avlägsnas en liten flik av frisk limbalvävnad (1-ˆ "2 mm2 stor) från patienten på sjukhus och skickas samma dag till läkartillverkaren. Därefter vävnadscellerna odlas i laboratoriet och fryses tills operationsdatumet är bekräftat. Upptina celler används för att tillverka Holoclar genom att odla dem på ett membran som består av ett protein som kallas fibrin. Holoclar, som består av både celler och membran, skickas sedan tillbaka till sjukhuset, där det omedelbart implanteras i patientens öga som en del av operationen. Efter skörd av limbalvävnad bör patienter behandlas med antibiotika för att förhindra en "ögoninfektion". Efter operationen ska patienten genomgå behandling med antibiotika och lämpligt antiinflammatoriskt läkemedel. Holoclar är endast avsedd för en behandling. Behandlingen kan upprepas om den behandlande läkaren anser det nödvändigt. Mer information finns i sammanfattningen. Egenskaperna hos produkten (ingår också i EPAR).
Hur fungerar Holoclar?
Den aktiva substansen i Holoclar är patientens limbalceller, som inkluderar celler tagna från hornhinnans yta och limbal stamceller som odlas i laboratoriet. Innan du använder Holoclar måste den skadade vävnaden avlägsnas från hornhinnans yta på det drabbade ögat. Efter att ha implanterats i ögat hjälper Holoclar hornhinnecellerna att ersätta hornhinnans yta, medan de limbalska stamcellerna fungerar som reservoarer för nya celler. återskapa hornhinnan
Vilken nytta har Holoclar visat under studierna?
Som en del av en retrospektiv studie med tidigare kliniska data har Holoclar visat sig vara effektivt för att regenerera en stabil hornhinnans yta hos individer med måttlig till svår limbal stamcellsbrist orsakad av brännskador. Ett år efter implantation med Holoclar ansågs implantatet lyckat hos 75 av 104 studerade patienter (motsvarande 72%), baserat på närvaron av en stabil hornhinnans yta utan ytdefekter och utan eller med begränsad invasion av nya blodkärl (en typisk egenskap hos limbalbrist på stamceller). Det fanns också minskningar av patienternas symptom, inklusive smärta och inflammation, samt förbättringar i synen.
Vilken risk är förknippad med Holoclar?
Den vanligaste biverkningen med Holoclar (som kan drabba fler än 1 av 10 personer) är blefarit (inflammation i ögonlocket). För fullständig lista över biverkningar och begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Holoclar godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) ansåg att Holoclar -behandling var effektiv för att återställa friska hornhinnans ytor hos patienter med måttlig till svår limbalbrist på stamceller orsakade av brännskador samt förbättring av symtom och syn. Kommittén anser att måttliga till svåra former av stamcellsbrist representerar allvarliga tillstånd som, om de lämnas obehandlade, kan leda till allvarlig minskning eller total förlust av synen. Biverkningar av behandling med Holoclar är hanterbara, CHMP beslutade att Holoclars fördelar är större än dess risker och rekommenderade att den godkändes för användning i EU. Slutsatsen om nytta / riskbalans för Holoclar är baserad på resultaten av två retrospektiva studier (utförda med användning av tidigare kliniska data). Företaget kommer att tillhandahålla ytterligare data från en prospektiv studie (som registrerar resultat under studiens gång). Därför har Holoclar fått ett "villkorligt godkännande". Detta innebär att mer information om läkemedlet kommer att finnas tillgängligt i framtiden, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen och denna sammanfattning kommer att uppdateras därefter.
Vilken information väntar fortfarande på Holoclar?
Eftersom ett "villkorat godkännande har getts för Holoclar kommer företaget som marknadsför Holoclar att tillhandahålla ytterligare data om läkemedlet. I synnerhet kommer företaget att göra data om riskerna och fördelarna med Holoclar tillgängliga från en prospektiv klinisk studie."
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Holoclar?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att säkerställa att Holoclar används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation lagts till i produktresumén och bipacksedeln för Holoclar, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska följa. Dessutom kommer företaget som tillverkar Holoclar att tillhandahålla vårdpersonal utbildningsmaterial om säker användning av läkemedlet, inklusive information om patientval och övervakning i slutet av studien samt om rapportering av biverkningar. Patientinformationsmaterial kommer också att kandidater för behandling Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen
Mer information om Holoclar
Den 17 februari 2015 beviljade EU -kommissionen ett "godkännande för försäljning" för Holoclar, giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om Holoclar -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Holoclar finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Informationen om Holoclar som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
