Vad är Kolbam - Cholic Acid och vad används det för?
Kolbam är ett läkemedel som innehåller cholsyra som aktiv ingrediens.Cholsyra är en "primär gallsyra", en huvudkomponent i gallan (en vätska som produceras av levern som hjälper till att smälta fett).
Kolbam är godkänt för livstidsbehandling av vuxna och barn i minst en månaders ålder som inte kan producera tillräckliga mängder primära gallsyror, såsom cholsyra, på grund av specifika genetiska avvikelser som resulterar i brist på följande leverenzymer: sterol 27-hydroxylas, 2-metylacyl-CoA-racemas eller kolesterol 7Î ± -hydroxylas.
När primära gallsyror saknas producerar kroppen onormala gallsyror som kan skada levern, med risk för livshotande leversvikt. Dessa störningar är kända som "medfödda defekter vid primär gallsyrasyntes".
Eftersom antalet patienter med medfödda defekter av primär gallsyrasyntes är lågt betraktas tillståndet som 'sällsynt' och Kolbam utsågs till 'särläkemedel' (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 28 oktober 2009.
Hur används Kolbam?
Kolbam kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas och övervakas av en läkare som specialiserat sig på de sjukdomar som behandlas med Kolbam.
Kolbam finns i kapslar (50 mg och 250 mg). Den dagliga dosen bestäms och justeras under behandlingsförloppet baserat på blod (blod) och urinhalter av gallsyror och leverfunktionen för varje patient. Den maximala dagliga dosen bör inte överstiga 15 mg per kilo kroppsvikt.
Kolbam ska tas ungefär vid samma tidpunkt varje dag, tillsammans med en måltid. För små barn som inte kan svälja kapslarna kan innehållet blandas med modersmjölksersättning, uttryckt bröstmjölk, potatismos eller fruktpuré.
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Kolbam - Cholic Acid?
Cholsyra är en av de huvudsakliga primära gallsyrorna som produceras av levern. Cholsyra i Kolbam ersätter den saknade cholsyran i patientens kropp. På detta sätt hjälper det till att minska produktionen av onormala gallsyror och främjar normal aktivitet av galla i matsmältningssystemet, vilket lindrar symtomen på sjukdomen.
Vilken nytta har Kolbam - Cholic Acid visat under studierna?
Kolbam studerades i en huvudstudie med 52 patienter med medfödda defekter vid primär gallsyrasyntes, inklusive 7 patienter med brist på sterol 27-hydroxylas, 2-metylacyl-CoA racemas eller kolesterol 7Î ± -hydroxylas. Huvudsakliga effektparametrar var förändringar i gallan syrahalter och leverfunktion före och efter behandling med Kolbam. Kolbam har visat sig minska mängden onormala gallsyror och förbättra leverfunktionen i den allmänna populationen av patienter med medfödda defekter. primär gallsyrasyntes och en förbättringstrend observerades i varje enskild enzymbrist, och dessa resultat överensstämde med kliniska förväntningar och data från den medicinska litteraturen.
Vilken risk är förknippad med Kolbam - Cholic Acid?
Kolbams biverkningar är vanligtvis milda till måttliga i svårighetsgrad och övergående i naturen. De vanligaste biverkningarna (som kan drabba upp till 1 av 10 personer) är perifer neuropati (nervskada i händer och fötter), diarré, illamående, sura uppstötningar (återflöde av magsyra till munnen), esofagit (inflammation i mun). matstrupe), gulsot (gulning av hud och ögon), hudproblem (lesioner) och sjukdomskänsla.
Kolbam får inte användas i kombination med fenobarbital (ett läkemedel mot epilepsi).
Förteckning över biverkningar och begränsningar finns i bipacksedeln.
Varför har Kolbam - Cholic Acid godkänts?
Byråns kommitté för läkemedel för mänskligt bruk (CHMP) beslutade att fördelarna med Kolbam är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU. CHMP drog slutsatsen att Kolbam har fördelaktiga effekter hos patienter med brist på följande lever enzymer: sterol 27-hydroxylas, 2-metylacyl-CoA-racemas och kolesterol 7Î ± -hydroxylas När det gäller säkerhet verkade de oönskade effekterna inte vara allvarliga och reversibla.
Kolbam godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att få fullständig information om Kolbam på grund av sjukdomens sällsynthet. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya tillgängliga informationen och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet därmed.
Vilken information väntar fortfarande på Kolbam - Cholic Acid?
Eftersom Kolbam har godkänts under exceptionella omständigheter kommer företaget som marknadsför Kolbam att övervaka läkemedlets fördelar och säkerhet mot ett patientregister och tillhandahålla årliga uppdateringar.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Kolbam - Cholic Acid?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att säkerställa att Kolbam används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation lagts till i produktresumén och bipacksedeln för Kolbam, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska följa.
Dessutom kommer företaget som marknadsför Kolbam att tillhandahålla utbildningsmaterial som innehåller information om korrekt och säker användning av läkemedlet till alla läkare som förväntas förskriva det.
Mer information om Kolbam - Cholic Acid
För mer information om Kolbam -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Informationen om Kolbam - Cholic Acid som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
