Vad är Cystadane?
Cystadane är ett oralt pulver som innehåller den aktiva substansen betain vattenfri.
Vad används Cystadane till?
Cystadane används vid behandling av homocystinuri, som ett komplement till andra terapier, såsom vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (kobalamin), folat och en specifik diet.
Homocystinuri är en ärftlig (genetisk) sjukdom där kroppen inte helt kan metabolisera aminosyran metionin. Metionin finns naturligt i kostproteiner och omvandlas vanligtvis till homocystein, sedan till cystein. Påverkade patienter från homocystinuri kan de inte omvandla homocystein Till cystein; följaktligen ackumuleras homocystein i blodet och urinen. Typiska symptom på homocystinuri inkluderar: trombos (bildning av blodproppar i blodkärlen), benbräcklighet, skelettavvikelser, ektopi lentis (en abnormitet där linsen förskjuts från sin normala position) och mental retardation. Detta är en allvarlig sjukdom. en hög dödlighet Cystadane används hos patienter med alla tre kända typer av homocystinuri, orsakade av brist på ämnen som är nödvändiga för metionins metabolism ("cystationin beta -syntas" [CBS] eller "5.10 - metylentetrahydrofolatreduktas" [MTHFR ]) eller från defekter i "metabolism av kobalaminkofaktorn" (cbl).
Eftersom antalet patienter med homocystinuri är lågt anses sjukdomen vara sällsynt och Cystadane utsågs till ett ”särläkemedel” (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 9 juli 2001.
Läkemedlet kan endast fås på recept.
Hur används Cystadane?
Behandling med Cystadane bör övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med homocystinuri.
Standarddosen Cystadane som rekommenderas för patienter över 10 år är 6 g per dag, uppdelad i två lika stora doser. Barn under 10 år bör ta 100 mg per kilo kroppsvikt per dag, uppdelat i två lika stora doser. Dosen för barn kan justeras enligt svaret på behandlingen (övervakas genom mätning av homocysteinhalter i blodet); att öka frekvensen utöver två gånger dagligen eller öka dosen över 150 mg per kilo kroppsvikt förbättrar dock inte fördelarna med Cystadane.Målet med behandlingen är att hålla homocysteinhalten i plasma under 15 μM eller under normalvärdet. Detta uppnås vanligtvis inom en månad.
3 mätskedar levereras med Cystadane, som levererar 100 mg, 150 mg och 1 g
damm. Dosen ska vara helt upplöst i vatten, juice, mjölk, modersmjölk eller mat och ska sväljas omedelbart efter blandning.
Hur fungerar Cystadane?
Betain är en naturlig substans som utvinns ur sockerbetor. Vid homocystinuri minskar betain plasmanivåerna av homocystein genom att underlätta en reaktion i kroppen som kallas "remetylering", varigenom homocystein omvandlas tillbaka till metionin, vilket förbättrar symtomen på sjukdomen.
Hur har Cystadane studerats?
Företaget presenterade data om Cystadane från den vetenskapliga litteraturen. Bland dessa fanns 202 rapporter som beskriver effekterna av Cystadane, givet i olika doser, på homocysteinhalter hos homocystinuri -patienter i olika åldrar. Information om symptom, dos och behandlingslängd och andra läkemedel som tagits gavs också till 140 patienter
på samma gång. De flesta patienter tog också vitamin B6 eller B12 eller folat. Informationen från dessa studier jämfördes med publicerade rapporter som beskriver det observerade utfallet hos obehandlade patienter med samma sjukdom.
Vilken nytta har Cystadane visat under studierna?
Patienter som tog Cystadane visade större minskningar av homocysteinhalter än obehandlade patienter, förknippade med förbättring av kardiovaskulära (hjärta- och blodkärl) symtom och förbättring av nervsystemet som rapporterats av cirka tre fjärdedelar av patienterna under behandling med Cystadane. Läkemedlet var effektivt vid behandling av patienter med alla tre typer av homocystinuri.
Vilken risk är förknippad med Cystadane?
De vanligaste biverkningarna av Cystadane (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är nivåer
förhöjda plasmanivåer av metionin. Metioninnivåer måste övervakas hos patienter som tar Cystadane, eftersom en ökning av dessa nivåer kan vara associerad med hjärnödem (svullnad i hjärnan). Patienter som uppvisar symtom på hjärnödem såsom morgonhuvudvärk med kräkningar eller synförändringar bör meddela sin läkare, eftersom behandling med Cystadane kan behöva avbrytas. En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Cystadane finns i bipacksedeln. Cystadane ska inte användas till patienter som är överkänsliga (allergiska) mot betain.
Varför har Cystadane godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) drog slutsatsen att, trots de begränsade systematiska studier som utförts med Cystadane, är läkemedlet användbart som tilläggsbehandling vid behandling av homocystinuri, som ett komplement till vitaminbaserade behandlingar och i kombination med en specifik kost Kommittén noterar att Cystadane inte ersätter andra behandlingar.
CHMP beslutade att fördelarna med Cystadane är större än riskerna som en tilläggsbehandling för homocystinuri, när den används enligt produktens anvisningar, och rekommenderade därför att den skulle godkännas för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker användning av Cystadane?
Företaget som tillverkar Cystadane kommer att skapa ett register över patienter som tar medicinen för
övervaka deras säkerhet. I synnerhet kommer den att övervaka fall av cerebralt ödem, som har observerats hos ett litet antal patienter under läkemedelsförsöket.
Annan information om Cystadane:
Den 15 februari 2007 beviljade EU -kommissionen Orphan Europe SARL ett "Marketing Authorization" för Cystadane, giltigt i hela Europeiska unionen.
För att registrera beteckningen av Cystadane som ett särläkemedel klicka här.
För den fullständiga versionen av Cystadane EPAR klicka här.
Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 01-2007.
Informationen om Cystadane - Betaine vattenfri som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
