Vad är Ocaliva - Obeticholic Acid och vad används det för?
Ocaliva används för att behandla vuxna patienter med leversjukdom som kallas primär biliär kolangit, ett autoimmunt tillstånd där det gradvis förstörs de små gallgångarna i levern. Dessa kanaler transporterar en vätska som kallas gall från levern till tarmen, där den används för att underlätta matsmältningen av fetter. Som en följd av skador på kanalerna byggs gallan upp i levern som orsakar levervävnadsskada. Detta kan leda till ärrbildning och leversvikt., och kan öka risken för levercancer.
Ocaliva innehåller den aktiva substansen obetikolsyra. Detta används i kombination med ett annat läkemedel, ursodeoxykolsyra (UDCA), hos patienter som inte svarar tillräckligt på UDCA ensam och på egen hand hos patienter som inte kan ta UDCA.
Eftersom antalet patienter med primär biliär kolangit är lågt anses sjukdomen vara "sällsynt" och Ocaliva utsågs till "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 27 juli 2010.
Hur används Ocaliva?
Ocaliva finns som tabletter (5 och 10 mg) och kan endast erhållas på recept. Den rekommenderade startdosen är 5 mg en gång om dagen. Om Ocaliva tolereras väl efter sex månader kan dosen ökas till 10 mg en gång dagligen. Doser kan minskas eller behandlingen kan behöva avbrytas hos patienter som upplever oacceptabel klåda (en möjlig biverkning av Ocaliva).
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Ocaliva - Obeticholic Acid?
Den aktiva substansen i Ocaliva, obetikolsyra, är en modifierad form av en gallsyra (gallsyror är huvudkomponenterna i galla). Det fungerar främst genom att det fästs till receptorer i levern och tarmarna (farnesoid X -receptorer) som styr produktionen av galla. Genom att fästa dessa receptorer minskar Ocaliva produktionen av galla i levern, förhindrar att det ackumuleras och skadar levervävnad.
Vilken nytta har Ocaliva - Obeticholic Acid visat under studierna?
Ocaliva jämfördes med placebo (en dummy -behandling) i en huvudstudie med 217 vuxna med primär gallkolangit som hade tagit UDCA i minst 1 år eller som inte kunde ta UDCA. Effektmåttet baserades på antalet patienter vars blodnivåer av ämnen som bilirubin och ALP (markörer för leverskada) hade minskat med minst 15% (för ALP) och under ett visst värde som anses vara normalt (för bilirubin) efter 1 års behandling.
Studien visade att Ocaliva var effektivare än placebo för att minska blodnivåerna av bilirubin och ALP: nivåerna minskade med den mängd som krävs hos 47% (34 av 73) av patienterna som behandlades med Ocaliva 10 mg och hos 46% (32 av 73 ) 70) av patienter som behandlats med ökande doser Ocaliva (5 mg till 10 mg), jämfört med 10% (7 av 73) av patienter som behandlats med placebo.
Vilka är riskerna med Ocaliva - Obeticholic Acid?
De vanligaste biverkningarna med Ocaliva är klåda (som kan drabba fler än 6 av 10 personer) och trötthet (som kan drabba fler än 2 av 10 personer). Klåda är också den vanligaste biverkningen som kan leda till att behandlingen avbryts. I de flesta fall som observerats uppträdde klåda inom den första behandlingsmånaden och tenderade att försvinna med tiden medan behandlingen fortsatte. "Hela listan över biverkningar som rapporterats med Ocaliva, se bipacksedel.
Ocaliva får inte användas till patienter med helt blockerade gallgångar. För fullständig lista över begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Ocaliva - Obeticholic Acid godkänts?
Patienter med primär biliär kolangit har begränsade behandlingsalternativ. Ocaliva har visat sig minska blodnivåerna av bilirubin och ALP hos patienter med primär biliär kolangit, inklusive de som inte kunde behandlas med UDCA. Reduktionerna i bilirubin och ALP befanns vara sådana att de var tecken på förbättrat levertillstånd. De kliniska fördelarna med Ocaliva måste dock demonstreras i ytterligare studier. Säkerhetsprofilen för läkemedlet ansågs vara gynnsam, med biverkningar som var acceptabla och hanterbara med stödjande behandling (t.ex. vid klåda) och dosjusteringar. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade därför att fördelarna med Ocaliva är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Ocaliva har fått "villkorligt godkännande". Det innebär att mer information om medicinen kommer att finnas tillgänglig i framtiden, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya tillgängliga informationen och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet därmed.
Vilken information väntar fortfarande på Ocaliva?
Eftersom ett villkorat godkännande har givits för Ocaliva kommer företaget som marknadsför Ocaliva att tillhandahålla ytterligare data från två studier för att bekräfta läkemedlets effekt och säkerhet. Den första studien är utformad för att visa den kliniska nyttan av Ocaliva, medan den andra studien kommer att utvärdera fördelarna med Ocaliva hos patienter med måttlig till svår leversjukdom.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Ocaliva - Obeticholic Acid?
Rekommendationerna och försiktighetsåtgärderna för vårdpersonal och patienter för att Ocaliva ska användas säkert och effektivt har beskrivits i produktresumén och bipacksedeln.
Mer information om Ocaliva - Obeticholic Acid
För fullständig version av Ocalivas EPAR, se myndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om Ocaliva -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Ocaliva finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Informationen om Ocaliva - Obeticholic Acid som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
